Essais cliniques

  Vous trouverez dans cette rubrique tous les essais cliniques sur les maladies rares du foie coordonnés par les centres de la filière.

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Syndrome d’Alagille

ICONIC

«Étude à long terme, ouverte, avec une phase en double aveugle contrôlée versus placebo, randomisée, d’interruption du traitement par LUM001-304, un inhibiteur du transporteur apical des acides biliaires dépendant du sodium (ASBTi) chez des patients atteints du syndrome d’Alagille. »

À propos
Le but de cette étude est d’évaluer les effets d’une nouvelle molécule «LUM001» chez des enfants atteints du syndrome d’Alagille.
Investigateur principal : Pr E. Jacquemin, Hôpital Bicêtre
Promoteur : Shire
Contact : Mme I. Friteau, TEC

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Cholangite Biliaire Primitive

COBALT

«Étude de phase 4 évaluant les effets de l’acide Obéticholique chez les patients présentant une cirrhose biliaire primitive. »

À propos
La cirrhose biliaire primitive (CBP) est une maladie du foie liée à l’acide biliaire, de cause inconnue pouvant être mortelle. Sans traitement, cette maladie évolue vers une fibrose hépatique et éventuellement une cirrhose grave, menant alors à une transplantation hépatique, sous peine de décès.

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France), Dr F. Gouar (farid.gaouar[at]aphp.fr)

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Recrutement en cours

GLIMMER

«Étude dose-effet de GSK2330672 pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients ayant une Cholangite Biliaire Primitive.»

À propos
L’objectif de cette étude exploratoire de phase II est d’évaluer l’efficacité d’un inhibiteur de ASBT dans le traitement du prurit associé à la Cholangite Biliaire Primitive.

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : GSK
Contact : Dr F. Gaouar (farid.gaouar@aphp.fr)

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Recrutement en cours

HOPE

«Étude contrôlée randomisée de l’efficacité d’une intervention psychoéducative et d’une intervention d’hypnose sur la fatigue de femmes ayant une cholangite biliaire primitive»

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Aurélie Untas (Université Paris Descartes – Institut de psychologie)

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Cholangite Sclérosante Primitive

FICUS

«Étude prospective de la valeur pronostique de l’élastométrie impulsionnelle (Fibroscan) chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP)»

À propos
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique caractérisée par une inflammation et une fibrose des voies biliaires. Celles-ci peuvent être mesurées grâce à un appareillage appelé Fibroscan. Il prend en compte la « dureté » du foie grâce à la mesure d’ultrasons.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)

En cours – Recrutement terminé

NGM 15-0106

«Étude de phase 2 sur la molécule NGM282 prise par des patients présentant une CSP. »

À propos

Il s’agit de déterminer la sécurité, la tolérance et l’activité de la molécule NGM282 chez les patients atteints de CSP.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : NGM Pharma
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)

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Cholestase intrahépatique progressive familiale

INDICO

«Étude ouverte sur l’efficacité et la sécurité à long terme de Lum001, un inhibiteur d’un transporteur d’acide biliaire apical sodium-dépendant (ABSTi), dans le traitement de maladies cholestatiques du foie chez les patients pédiatriques diagnostiqués avec une cholestase intrahépatique progressive familiale.»

À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr A. Lachaux (Hôpital Lyon Est – Mère Femme Enfant)
Promoteur : Lumena Pharmaceuticals

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Déficit en α1 anti-trypsine

Polygen Defi-Alpha

«Étude du polymorphisme génétique chez des enfants atteints de Déficit en Alpha-1 Antitrypsine inclus dans la cohorte DEFI-ALPHA »

À propos
Le but de l’étude est de comparer les fréquences alléliques des polymorphismes du déficit en α1 anti-trypsine entre une cohorte de patients déficients A1AT avec des symptômes hépatiques (hypertension portale et ses complications, atteinte hépatique sévère menant à une transplantation ou pas, ou une indication pour une transplantation) et une cohorte de patients déficients A1AT sans signe d’appel hépatique. Pour cette cohorte, les membres de la famille de patient atteints seront inclus.

Investigateur principal : Dr A. Lachaux
Promoteur : Hospices civils de Lyon
Contact : Mr A. BELMALIH, abdelouahed.belmalih[at]chu-lyon.fr

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Recrutement en cours

Évaluations non invasives

PEDISCAN

«Étude non invasive de la fibrose hépatique chez les enfants porteurs de maladie chroniques du foie par la technique d’élastométrie impulsionnelle ultrasonore, Fibroscan® (FS).

À propos
Le diagnostic précoce de la fibrose hépatique est utilisé pour le suivi et le traitement de maladie chronique hépatique. Actuellement, la seule méthode validée pour évaluer la fibrose hépatique chez l’enfant est la biopsie du foie, technique invasive. L’objectif de cette étude est d’évaluer les corrélations entre les résultats quantitatifs de l’élastométrie et le degré de fibrose apprécié par la biopsie hépatique.
Investigateur principal : Dr Muriel Girard, PH, Unité d’hépatologie pédiatrique, Hôpital Necker
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Dr M. Girard, PH, Unité d’hépatologie pédiatrique, Hôpital Necker

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Hépatite Auto-Immune

SURFASA

« Facteurs de survie et de pronostic chez des patients atteints d’hépatite auto-immune sévère aiguë »

À propos
Il s’agit d’identifier les facteurs prédictifs précoces de la réponse aux corticoïdes, définie par la normalisation du taux de prothrombine (TP), et de la bilirubine totale, en l’absence d’ascite, d’encéphalopathie hépatique et de transplantation hépatique à 3 mois, chez des patients ayant une HAI-AS.

Investigateur principal : Dr. Eleonora De Martin, CHB, Hôpital Paul Brousse
Promoteur : Hospices civils de Lyon
Contact : eleonora.demartin[at]aphp.fr

Pour plus d’informations : contacter le Dr De Martin
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Transplantation

PMR 1207

«Étude de l’efficacité et de la tolérance de l’Advagraf versus Prograf de novo après transplantation d’organes chez l’enfant.»

À propos
Les enfants greffés sont randomisés en 2 bras : prograf ou Advagraf débuté dès le 1er jour de la greffe. Sont éligibles tous les enfants greffés du foie âgés de 5 à 16 ans. Trois pharmacocinétiques du tacrolimus sont réalisées dans le 1er mois post transplantation.

Investigateur principal : Dr D. Debray, Hôpital Necker – Pr. A. Lachaux, Hôpital Est Mère Femme Enfant – Hospices Civils de Lyon
Promoteur : Laboratoire Astellas pharma
Contact : Dr D. Debray, PH
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TACHTEP

«Construction d’un modèle d’adaptation posologique du tacrolimus chez des enfants transplantés hépatiques»

À propos
Le suivi thérapeutique du tacrolimus administré en 2 prises par jour par voie orale repose sur les concentrations résiduelles. Après transplantation hépatique chez l’enfant, il est noté une importante variabilité inter et intra-individuelle de la pharmacocinétique du tacrolimus. L’objectif de cette étude multicentrique est de construire un modèle d’adaptation posologique du tacrolimus dans une population de jeunes enfants greffés du foie, notamment pour une atrésie des voies biliaires.

Investigateur principal : Pr E. Gonzales, Hôpital Bicêtre
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Au CHU de Bicêtre, Mme I. Friteau, TEC

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Thrombose Veine Porte

RIPORT

«Étude prospective multicentrique randomisée des effets de l’administration du XARELTO® (Rivaroxaban) au cours de la thrombose portale chronique»

À propos
Il s’agit d’un essai thérapeutique ouvert randomisé pour tester l’efficacité du xarelto à 15mg/jour lors d’épisodes d’évènement thromboembolique versus pas de traitement chez des patients présentant une thrombose veinale porte sans risque élevé de thrombophilie.

Statut : 34 patients inclus-reprise du recrutement en septembre 2016

Investigateur principal : Dr A. Plessier, Hôpital Beaujon
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Djalila Rezigue – djalila.rezigue[at]aphp.fr / Tel: 01-71-11-46-21

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Autres

TRANSREG

«Induction des lymphocytes T-régulateurs par IL-2 à très faible dose dans les pathologies auto-immunes et inflammatoires – Approche transnosographique»

À propos
L’étude a pour but de contrôler la sécurité et l’efficacité d’inoculation de faible dose d’IL2 comme inducteur de Treg dans le cadre de onze maladies auto-immunes et inflammatoires, ceci afin de sélectionner les maladies pour lesquelles le traitement fonctionne.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères, Saint-Antoine
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères

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NHCE

«Les manifestations neurologiques des hépathopathies chroniques de l’enfant: description clinique et paraclinique (Etude NHCE). Etude de cohorte prospective observationnelle multicentrique»

À propos
L’encéphalopathie hépatique est une complication bien connue des hépatopathies chroniques. Bien avant les stades sévères, elle se manifeste par des signes cliniques minimes qui sont difficilement appréhendés par l’examen neurologique de routine. L’objectif principal est de décrire le profil des manifestations neurologiques survenant dans les hépatopathies chroniques pédiatriques (6-16 ans), en dehors des stades sévères d’encéphalopathie hépatique.

Investigateur principal : Dr AS Brunet
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Contact : Dr AS Brunet et Dr Christine Rivet
Recrutement en cours

HEP002

«Étude prospective, en ouvert, multicentrique, sur l’efficacité et la sécurité de plusieurs perfusions de Promethera HépaStem dans les troubles du cycle de l’urée des patients pédiatriques»

À propos
Il s’agit de tester les effets du Promethera HépaStem, prescrit pour des troubles du cycle de l’urée, chez des enfants.

Investigateur principal : Dr D. Dobbelaere, Lille
Promoteur : PROMETHERA BIOSCIENCES
Contact : dries.dobbelaere[at]chru-lille.fr

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Liens utiles

– Clinical trials.gov

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