Essais cliniques

Vous trouverez dans cette rubrique tous les essais cliniques sur les maladies rares du foie qui sont actuellement en cours dans les centres de la filière.

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Syndrome d’Alagille

ICONIC

«Étude à long terme, ouverte, avec une phase en double aveugle contrôlée versus placebo, randomisée, d’interruption du traitement par LUM001-304, un inhibiteur du transporteur apical des acides biliaires dépendant du sodium (ASBTi) chez des patients atteints du syndrome d’Alagille. »

À propos
Le but de cette étude est d’évaluer les effets d’une nouvelle molécule «LUM001» chez des enfants atteints du syndrome d’Alagille.
Investigateur principal : Pr E. Jacquemin, Hôpital Bicêtre
Promoteur : Shire
Contact : Mme I. Friteau, TEC

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En cours – Recrutement terminé

Cholangite Biliaire Primitive

COBALT

«Étude de phase 3 évaluant les effets de l’acide Obéticholique chez les patients présentant une cholangite biliaire primitive. »

À propos
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie chronique inflammatoire des petites voies biliaires intrahépatique. En l’absence de traitement, la maladie évolue vers un état fibreux du foie pouvant conduire à l’hypertension portale (HTP), à l’insuffisance hépatique, puis au décès.

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France), Dr F. Gouar (farid.gaouar[at]aphp.fr)

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Recrutement en cours

GLIMMER

«Étude dose-effet de GSK2330672 pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients ayant une Cholangite Biliaire Primitive.»

À propos
L’objectif de cette étude exploratoire de phase II est d’évaluer l’efficacité d’un inhibiteur de ASBT dans le traitement du prurit associé à la Cholangite Biliaire Primitive.

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : GSK
Contact : Dr F. Gaouar (farid.gaouar(at)aphp.fr)

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Recrutement en cours

HOPE

«Étude contrôlée randomisée de l’efficacité d’une intervention psychoéducative et d’une intervention d’hypnose sur la fatigue de femmes ayant une cholangite biliaire primitive»

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept – Association Albi
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)

En cours – Recrutement en cours (Île de France uniquement)

ENHANCE

«Étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du Seladelpar chez les patients ayant une CBP et non répondeurs ou intolérants à l’acide ursodésoxycholique. »

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : CymaBay Therapeutics
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France)

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Recrutement en cours

PPAROCA

« Étude observationnelle sur données en vie réelle de patients de CBP traités par l’association AUDC, acide obéticholique et fibrates »

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)

Étude en cours

BEZAKINE

« Étude ancillaire de l’effet du bézafibrate sur les taux sériques des cytokines circulantes chez les patients ayant participé à l’essai BEZURSO »

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : AP-HP, Hôpital Saint-Antoine
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France)

Étude en cours

BEZURSO-HISTO

« Étude histologique et morphométrique des patients ayant participé à l’essai BEZURSO »

Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : APHP, hôpital Saint-Antoine
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)

Étude en cours

ÉLASTOMÉTRIE CBP

« Valeurs pronostiques de l’élastométrie (FibroScan©) dans la CBP »

Investigateur principal : Pr V. de Ledinghen (Hôpital Haut-Lévêque, Bordeaux)
Promoteur : CHU de Bordeaux, UMR 1053 INSERM/Université de Bordeaux
Contact : Pr V. de Ledinghen (Hôpital Haut-Lévêque, Bordeaux)

Étude en cours – Recrutement en cours

INTREPID

« Étude de phase 2 évaluant la tolérance et l’efficacité de l’EDP-305 chez les patients présentant une CBP »

Investigateur principal : Pr F. Zoulim (Hôpital de la Croix Rousse, Lyon)
Promoteur : Enanta Pharmaceuticals
Contact : Pr F. Zoulim (Hôpital de la Croix Rousse, Lyon)

Étude en cours – Recrutement en cours

OCARELIFE

« Étude observationnelle sur données en vie réelle de patients atteints de CBP traitées en France avec de l’acide obéticholique »

Investigateur principal : Pr V. Leroy (CHU Grenoble)
Promoteur : Laboratoire Intercept

Étude en cours 

Cholangite Sclérosante Primitive

BEZASCLER

« Essai multicentrique, randomisé en double aveugle et contrôle versus placebo évaluant l’efficacité à 24 mois du bezafibrate dans le traitement de la CSP avec cholestase persistance sous acide ursodesoxycholique »

À propos
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique caractérisée par une inflammation et une fibrose des voies biliaires.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)

Début de l’étude prévu pour début 2020

Nor-ursodésoxycholique NUC-5/PSC

«Étude de phase III randomisée, contre placebo, en double aveugle comparant des gélules d’acide nor-ursodésoxycholique avec du placebo dans le traitement de la CSP»

À propos
Il s’agit de montrer la supériorité de l’acide nor-ursodésoxycholique (norUDCA) par rapport au placebo dans le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP) pour la prévention de la progression de la maladie, évaluée par l’histologie hépatique et la normalisation partielle des taux de phosphatase alcaline sérique (PALs).

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Falk Pharma
Contact : cmr-mivb@aphp.fr

Recrutement en cours

FICUS

«Étude prospective de la valeur pronostique de l’élastométrie impulsionnelle (Fibroscan) chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP)»

À propos
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique caractérisée par une inflammation et une fibrose des voies biliaires. Celles-ci peuvent être mesurées grâce à un appareillage appelé Fibroscan. Il prend en compte la « dureté » du foie grâce à la mesure d’ultrasons.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)

En cours – Recrutement terminé

Cholestase intrahépatique progressive familiale

INDIGO

«Étude ouverte sur l’efficacité et la sécurité à long terme de Lum001, un inhibiteur d’un transporteur d’acide biliaire apical sodium-dépendant (ABSTi), dans le traitement de maladies cholestatiques du foie chez les patients pédiatriques diagnostiqués avec une cholestase intrahépatique progressive familiale.»

À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr A. Lachaux (Hôpital Lyon Est – Mère Femme Enfant)
Promoteur : Lumena Pharmaceuticals

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En cours – Recrutement terminé

PEDFIC 1

« Étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité de doses faibles et élevées de l’A4250 par rapport au placebo chez les enfants atteints de PFIC de types 1 et 2 »

À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr E. Gonzales (Hôpital Kremlin-Bicêtre)
Promoteur : Laboratoire Albireo

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En cours – Recrutement en cours

PEDFIC 2

« Étude étendue, de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à étudier l’efficacité et la sécurité de l’A4250 par rapport au placebo chez les enfants atteints de PFIC 1 et 2 »

À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr A. Lachaux (Hôpital Lyon Est – Mère Femme Enfant)
Promoteur : Laboratoire Albireo

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En cours – Recrutement en cours

Déficit en α1 anti-trypsine

Polygen Defi-Alpha

«Étude du polymorphisme génétique chez des enfants atteints de Déficit en Alpha-1 Antitrypsine inclus dans la cohorte DEFI-ALPHA »

À propos
Le but de l’étude est de comparer les fréquences alléliques des polymorphismes du déficit en α1 anti-trypsine entre une cohorte de patients déficients A1AT avec des symptômes hépatiques (hypertension portale et ses complications, atteinte hépatique sévère menant à une transplantation ou pas, ou une indication pour une transplantation) et une cohorte de patients déficients A1AT sans signe d’appel hépatique. Pour cette cohorte, les membres de la famille de patient atteints seront inclus.

Investigateur principal : Dr A. Lachaux
Promoteur : Hospices civils de Lyon
Contact : Mr A. BELMALIH, abdelouahed.belmalih[at]chu-lyon.fr

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Recrutement en cours

Hépatite Auto-Immune

Pro-SURFASA

« Validation d’un score pronostique de la réponse au traitement par les stéroïdes dans l’hépatite auto-immune aiguë sévère »

Investigateur principal : Dr. Eleonora De Martin, CHB, Hôpital Paul Brousse
Promoteur : PHRC National
Contact : eleonora.demartin[at]aphp.fr

Pour plus d’informations : contacter le Dr De Martin
Début de l’étude prévu pour le 1er semestre 2019

Hypertension portale intra-hépatique non-cirrhotique

APIS

« Étude des effets de l’administration de l’anticoagulant Apixaban chez des patients avec une hypertension portale intra-hépatique non-cirrhotique »

Investigateur principal : Pr P.-E. Rautou (Hôpital Beaujon, Paris)
Promoteur : PHRC National
Contact : Pr P.-E. Rautou (Hôpital Beaujon, Paris)

Recrutement en cours

Maladies vasculaires du foie

MVF et PMA

« Maladies vasculaires du foie et procréation médicalement assistée (PMA) »

Investigateur principal : Dr A. Payancé (Hôpital Beaujon)
Promoteur : Hôpital Beaujon – APHP
Contact : Dr A. Payancé (Hôpital Beaujon)

Inclusions rétrospectives en cours

Thrombose Veine Porte

RIPORT

«Étude prospective multicentrique randomisée des effets de l’administration du XARELTO® (Rivaroxaban) au cours de la thrombose portale chronique»

À propos
Il s’agit d’un essai thérapeutique ouvert randomisé pour tester l’efficacité du xarelto à 15mg/jour lors d’épisodes d’évènement thromboembolique versus pas de traitement chez des patients présentant une thrombose veinale porte sans risque élevé de thrombophilie.

Statut : 34 patients inclus-reprise du recrutement en septembre 2016

Investigateur principal : Dr A. Plessier, Hôpital Beaujon
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Djalila Rezigue – djalila.rezigue[at]aphp.fr / Tel: 01-71-11-46-21

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En cours – Recrutement terminé

Autres

TRANSREG

«Induction des lymphocytes T-régulateurs par IL-2 à très faible dose dans les pathologies auto-immunes et inflammatoires – Approche transnosographique»

À propos
L’étude a pour but de contrôler la sécurité et l’efficacité d’inoculation de faible dose d’IL2 comme inducteur de Treg dans le cadre de onze maladies auto-immunes et inflammatoires, ceci afin de sélectionner les maladies pour lesquelles le traitement fonctionne.

Investigateur principal : Pr O. Chazouillères, Saint-Antoine
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères

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Recrutement en cours

NHCE

«Les manifestations neurologiques des hépathopathies chroniques de l’enfant: description clinique et paraclinique (Etude NHCE). Etude de cohorte prospective observationnelle multicentrique»

À propos
L’encéphalopathie hépatique est une complication bien connue des hépatopathies chroniques. Bien avant les stades sévères, elle se manifeste par des signes cliniques minimes qui sont difficilement appréhendés par l’examen neurologique de routine. L’objectif principal est de décrire le profil des manifestations neurologiques survenant dans les hépatopathies chroniques pédiatriques (6-16 ans), en dehors des stades sévères d’encéphalopathie hépatique.

Investigateur principal : Dr AS Brunet
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Contact : Dr AS Brunet et Dr Christine Rivet
Recrutement en cours

HEP002

«Étude prospective, en ouvert, multicentrique, sur l’efficacité et la sécurité de plusieurs perfusions de Promethera HépaStem dans les troubles du cycle de l’urée des patients pédiatriques»

À propos
Il s’agit de tester les effets du Promethera HépaStem, prescrit pour des troubles du cycle de l’urée, chez des enfants.

Investigateur principal : Dr D. Dobbelaere, Lille
Promoteur : PROMETHERA BIOSCIENCES
Contact : dries.dobbelaere[at]chru-lille.fr

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Recrutement en cours

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